美國FDA徹查:諾華天價(jià)藥物涉嫌數(shù)據(jù)操控
今年5月,諾華Zolgensma獲美國FDA批準(zhǔn),成為全球首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法,業(yè)界關(guān)注的焦點(diǎn)不僅在于其滿足了亟待滿足的臨床需求,超過200萬美元的“天價(jià)”治療費(fèi)用更引發(fā)了全行業(yè)的震驚和討論。
然而,短短兩個(gè)月過去,這一產(chǎn)品卻陷入了巨大的麻煩。據(jù)美國FDA和海外媒體披露,在諾華提交的一份生物制品許可申請(qǐng)(BLA)中,一部分研究資料涉嫌數(shù)據(jù)操控。FDA代理局長Ned Sharpless博士表示:“FDA將盡全力采取行動(dòng),如果適當(dāng)?shù)脑?,可能包括民事或刑事處罰。”
數(shù)據(jù)問題引監(jiān)管重視
Zolgensma由AveXis公司研發(fā)和生產(chǎn),2018年4月諾華以87億美元大手筆收購了AveXis。彼時(shí),這一重磅收購被外界普遍認(rèn)為是諾華在基因療法領(lǐng)域的一次創(chuàng)新豪賭;如今,Zolgensma被批準(zhǔn)用于SMN-1基因存在雙等位基因突變的SMA嬰兒患者(<2歲),包括診斷為未出現(xiàn)癥狀的患者,著實(shí)令諾華松了一口氣。
但是,就在基因療法獲批上市的一個(gè)月后,6月28日,諾華旗下公司AveXis主動(dòng)向FDA以及隨后向其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)披露,之前作為BLA數(shù)據(jù)包的一部分提交給監(jiān)管機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)是不準(zhǔn)確的。與此同時(shí),歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)(CHMP)宣布,將Zolgensma從加速評(píng)估項(xiàng)目中剔除。
由于該藥目前正在接受歐盟和日本的審查,歐盟對(duì)Zolgensma的審評(píng)態(tài)度,一定程度上反映出監(jiān)管層面對(duì)基因治療產(chǎn)品的謹(jǐn)慎。CHMP并沒有公布其決定背后的理由,撤銷加速評(píng)估是否可能與AveXis主動(dòng)披露的數(shù)據(jù)操縱有關(guān),市場端顯然已經(jīng)做出反應(yīng)——諾華的股價(jià)下挫了超過3%。
FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marks在一份媒體聲明中公開表示:“6月28日,在FDA批準(zhǔn)Zolgensma之后,該產(chǎn)品制造商AveXis通知FDA有關(guān)數(shù)據(jù)處理問題,該問題可能影響B(tài)LA中提交的某些動(dòng)物研究數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性。”
諾華方面已經(jīng)做出回應(yīng):“AveXis已經(jīng)意識(shí)到,在產(chǎn)品開發(fā)過程中使用的一項(xiàng)特定的動(dòng)物測(cè)試中存在數(shù)據(jù)操控。相關(guān)分析用于初始產(chǎn)品測(cè)試,不用于商業(yè)產(chǎn)品發(fā)布,公司已立即啟動(dòng)了調(diào)查,以便迅速了解涉及的任何影響并解決該問題。一旦調(diào)查得出任何臨時(shí)結(jié)論,將會(huì)立即與FDA溝通調(diào)查結(jié)果。”
合規(guī)風(fēng)險(xiǎn)令業(yè)內(nèi)關(guān)注
此前,市場上僅有一款SMA療法,即百健的Spinraza,該藥是一種反義寡核苷酸類藥物,2016年12月獲FDA加速批準(zhǔn),上市一年即2017年銷售額達(dá)8.83億美元,2018年銷售額達(dá)17.24億美元。今年2月,百健和昆泰聯(lián)合提交的Spinraza注射液的上市申請(qǐng)(JXHS1800032)獲得國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn),用于治療脊髓性肌萎縮癥。
SMA是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一,由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起,可導(dǎo)致癱瘓、呼吸困難和死亡,是嬰兒死亡的主要遺傳原因。每10000名新生兒中就有1人受該罕見病影響,其中90%的患病嬰兒活不過2歲。
對(duì)于Zolgensma的上市和定價(jià),諾華早前曾被外界指責(zé)以天價(jià)“要挾”患兒家長。在此次涉嫌數(shù)據(jù)操控的事件中,F(xiàn)DA公開信息中還提到:“AveXis在FDA批準(zhǔn)該產(chǎn)品之前就已經(jīng)意識(shí)到數(shù)據(jù)操縱的問題,但直到該產(chǎn)品被批準(zhǔn)上市后才告知FDA。”無疑進(jìn)一步加劇了事態(tài)嚴(yán)重性。
事實(shí)上,此次涉嫌數(shù)據(jù)操控,一定程度上暴露了近年來諾華存在的合規(guī)風(fēng)險(xiǎn):2013年-2015年,諾華已經(jīng)在日本爆出丑聞,其“代文”相關(guān)的臨床研究數(shù)據(jù)造假,并根據(jù)虛假數(shù)據(jù)用于藥物的廣告宣傳;2018年3月,天涯社區(qū)和知乎內(nèi)一篇名為《內(nèi)部員工實(shí)名舉報(bào)諾華制藥涉嫌在中國洗錢、臨床代金銷售》的文章在業(yè)內(nèi)發(fā)酵,文章作者實(shí)名舉報(bào)諾華涉嫌帶金銷售、洗錢、會(huì)議造假等;2018年5月,諾華爆出的向美國總統(tǒng)特朗普前私人律師Michael Cohen行賄120萬美元,令醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)界一片嘩然。
責(zé)任編輯:露兒
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