2012年新申報(bào)的ANDA申請共2095個(gè)（按受理號(hào)計(jì)，不包括輔料）。已有批準(zhǔn)文號(hào)20個(gè)以上的藥品，仍有1272個(gè)申請，占2012年全年ANDA申報(bào)量的60.7%；已有批準(zhǔn)文號(hào)10個(gè)以上的ANDA申請僅占其總申報(bào)量的20.6%。此數(shù)據(jù)說明，仿制藥重復(fù)研發(fā)、申報(bào)現(xiàn)象嚴(yán)重。

數(shù)字健康

數(shù)據(jù)顯示，2012年，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心全年承辦了新注冊申請6919個(gè)（以受理號(hào)計(jì)），完成審評(píng)呈送國家局注冊司審批4941個(gè)，其中建議批準(zhǔn)3323個(gè)，建議不批準(zhǔn)1618個(gè)。上述數(shù)字來自由國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（以下簡稱藥品審評(píng)中心）推出的《中國藥品審評(píng)2012報(bào)告》（以下簡稱《報(bào)告》）。據(jù)了解，這是藥品審評(píng)中心首次對外公布的年度藥品審評(píng)情況。

自2012年以來，藥品審評(píng)中心按照《國家藥品食品安全“十二五”規(guī)劃》和《生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》的要求，按照國家食品藥品監(jiān)督管理局的統(tǒng)一部署，不斷完善制度，推出多項(xiàng)舉措，開展基于科學(xué)和實(shí)證的技術(shù)審評(píng)工作，切實(shí)為保護(hù)和促進(jìn)公眾健康做出積極努力，獲得醫(yī)藥工業(yè)界的一致好評(píng)。藥品審評(píng)中心主任張培培日前在接受科技日報(bào)記者采訪時(shí)指出，藥品審評(píng)中心以“質(zhì)量、效率、透明、清晰、一致和可預(yù)見”作為審評(píng)工作的原則，并將其作為評(píng)價(jià)審評(píng)決策質(zhì)量的指標(biāo)。

“與國際上各大藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)的使命一樣，我們首先要維護(hù)和促進(jìn)公眾健康。”她說，“我們的藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)要成為值得信賴的、有國際水平的、公眾健康的守護(hù)者。”

鼓勵(lì)創(chuàng)新藥與世界同步研發(fā)

作為我國承擔(dān)藥品上市前技術(shù)審評(píng)的機(jī)構(gòu)，藥品審評(píng)中心的主要職責(zé)為兩大方面，一是負(fù)責(zé)藥物（藥品在上市前被稱為藥物）進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)前的科學(xué)性審評(píng)，以保證臨床試驗(yàn)的受試者是在有相應(yīng)安全保障、人體研究符合倫理原則和科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)等條件下進(jìn)行；二是負(fù)責(zé)藥品進(jìn)入市場前的科學(xué)性審評(píng)，保證公眾用藥的安全、有效和產(chǎn)品質(zhì)量的可控。

藥品審評(píng)要對申請的藥物是否具有臨床治療價(jià)值、患者的需求是否得到滿足、公眾能否用得上與用得起、藥物的風(fēng)險(xiǎn)是否被充分認(rèn)知、控制風(fēng)險(xiǎn)的手段是否可行、臨床受試者是否得到充分的保護(hù)、藥物的有效性是否確切、藥物的質(zhì)量是否具有控制手段等多種復(fù)雜的因素進(jìn)行綜合的分析評(píng)判。張培培表示，這種判斷必須在患者獲益和風(fēng)險(xiǎn)之間進(jìn)行平衡。藥品的最終審評(píng)結(jié)論以建議“準(zhǔn)予”、“不準(zhǔn)予”開展人體臨床試驗(yàn)或上市并述及科學(xué)理由及法規(guī)依據(jù)。

《報(bào)告》顯示，在創(chuàng)新藥領(lǐng)域，藥品審評(píng)中心鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，鼓勵(lì)創(chuàng)制對重大疾病具有較好治療作用、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物，鼓勵(lì)兒童用藥、罕見病藥物的研發(fā)。創(chuàng)新藥的審評(píng)任務(wù)被列為優(yōu)先級(jí)任務(wù)，實(shí)行全程督導(dǎo)管理。如，針對國家重大專項(xiàng)品種的審評(píng)均實(shí)施優(yōu)先審評(píng)，鼓勵(lì)國內(nèi)申請人開展全球同步研發(fā)。2012年完成審評(píng)的麥他替尼氨丁三醇片和海澤麥布片，通過進(jìn)一步縮短審評(píng)時(shí)間，實(shí)現(xiàn)了國內(nèi)與國外同步開展臨床試驗(yàn)。

藥品審評(píng)中心還按照藥物研發(fā)規(guī)律，基于創(chuàng)新藥物研發(fā)各個(gè)階段的特點(diǎn)，建立創(chuàng)新藥臨床前藥學(xué)評(píng)價(jià)模板和研發(fā)期間的年度報(bào)告制度，藥學(xué)方面的技術(shù)要求與國際基本接軌，并使藥學(xué)更新或變更的資料能夠滾動(dòng)提交。該項(xiàng)措施在2012年5月正式實(shí)施后，徹底轉(zhuǎn)變了國內(nèi)創(chuàng)新藥的藥學(xué)審評(píng)思路。

與此同時(shí)，藥品審評(píng)中心發(fā)布《臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》，開通藥物臨床試驗(yàn)登記和信息公示平臺(tái)。按照國際標(biāo)準(zhǔn)構(gòu)建了我國藥物臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)管理和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化工作平臺(tái)，制定實(shí)施《藥品審評(píng)中心與申請人的溝通交流質(zhì)量管理規(guī)范》，開通申報(bào)資料滾動(dòng)提交的通道，以減少了既往只能以發(fā)補(bǔ)方式完善資料所帶來的、不必要的排隊(duì)時(shí)間。創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請的發(fā)補(bǔ)率由2011年的41.1%降低至2012年的33.9%。

通過上述制度和措施的實(shí)施，創(chuàng)新藥臨床申請的審評(píng)用時(shí)有了較為明顯的改善，72%的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請首輪審評(píng)結(jié)束用時(shí)在8個(gè)月以內(nèi)，其中以6—7月占45%，5月以內(nèi)占11%。

探索仿制藥優(yōu)先制度建立

盡管我國是發(fā)展中國家中少數(shù)達(dá)到藥品消費(fèi)能夠自給自足的國家，但在一些治療領(lǐng)域還存在臨床無藥可用或供應(yīng)不足的窘境。仿制藥的研發(fā)周期短、投入低，是現(xiàn)階段快速填補(bǔ)臨床用藥空缺、降低患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的最有效途徑。而盡快批準(zhǔn)具有較高臨床價(jià)值且臨床亟須仿制藥品上市，是社會(huì)、公眾對藥品審評(píng)的基本要求之一，也是藥品審評(píng)服務(wù)于社會(huì)、公眾的具體體現(xiàn)之一。

2012年藥品審評(píng)中心在仿制藥領(lǐng)域推陳出新，先后發(fā)布了《中國通用名藥發(fā)展研究報(bào)告——市場準(zhǔn)入制度研究（2012年）》，構(gòu)建了優(yōu)先審評(píng)仿制藥的注冊流程。

以替加環(huán)素、地西他濱和卡培他濱等品種為試點(diǎn)，藥品審評(píng)中心把生產(chǎn)現(xiàn)場檢查融入到審評(píng)過程中，派遣一線審評(píng)人員參加生產(chǎn)現(xiàn)場檢查，實(shí)現(xiàn)“資料鏈接現(xiàn)場”的審評(píng)，增強(qiáng)審評(píng)人員對產(chǎn)品和生產(chǎn)工藝的理解，確保批準(zhǔn)的產(chǎn)品具有高質(zhì)量且可工業(yè)化生產(chǎn)。2012年，藥品審評(píng)中心根據(jù)國家有關(guān)要求，進(jìn)一步推動(dòng)國際通用技術(shù)文檔（簡稱CTD）格式申報(bào)，繼續(xù)開展優(yōu)先審評(píng)艾滋病治療藥物、抗耐藥結(jié)核藥物、氟利昂替代藥物等；以及基于臨床需求，關(guān)注具有較高臨床價(jià)值的、臨床需求尚未有效解決的品種，例如國外已經(jīng)上市但國內(nèi)尚未上市或者僅有原研產(chǎn)品上市的品種。

《報(bào)告》中的數(shù)據(jù)還表明，2012年以藥物類型計(jì)，化藥申請受理5944個(gè)，中藥519個(gè)，生物制品456個(gè)，分別占比例為86%、7.5%和6.5%。以申請類型計(jì)，臨床試驗(yàn)申請1269個(gè)，生產(chǎn)上市申請2516個(gè)，補(bǔ)充申請3134個(gè)，分別占有比例為18%、36%和46%。

藥品重復(fù)申報(bào)依然嚴(yán)重

《報(bào)告》指出，在2012年的化藥注冊申請中，5及6類簡單改劑型和仿制藥申請占據(jù)了全部申請的36%，共計(jì)537個(gè)化合物。其中141個(gè)化合物已有國家批準(zhǔn)文號(hào)50個(gè)以上，94個(gè)化合物國家批準(zhǔn)文號(hào)100個(gè)以上。張培培認(rèn)為，這一數(shù)據(jù)反映出仿制藥申請重復(fù)開發(fā)、重復(fù)申報(bào)現(xiàn)象依然存在。

2012年，藥品審評(píng)中心審結(jié)的化藥、中藥、生物制品分別為4199個(gè)、575個(gè)和381個(gè)；審結(jié)品種中化藥、中藥和生物制品各自批準(zhǔn)率為62%、52%、86%，完成審評(píng)并提出批準(zhǔn)或不批準(zhǔn)結(jié)論建議的品種共計(jì)5155個(gè)，其中批準(zhǔn)和不批準(zhǔn)結(jié)論分別占68%和32%，總體不批準(zhǔn)率已連續(xù)三年保持在30%左右。

之所以出現(xiàn)30%的不批準(zhǔn)率，《報(bào)告》分析認(rèn)為，我國已上市的藥品文號(hào)有18萬個(gè)，這些品種批準(zhǔn)時(shí)間跨度很大，上市前研究基礎(chǔ)也存在較大差異。有的早期批準(zhǔn)上市的藥品已被后期上市的療效更確切、安全性更好的新藥所取代。因此，對于此類變更補(bǔ)充申請，技術(shù)審評(píng)一般不予認(rèn)可。張培培強(qiáng)調(diào)說，“這從一個(gè)角度反映了中心對審評(píng)高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求的原則和態(tài)度。”

原研藥上市趕上國際市場步調(diào)

針對一些原研進(jìn)口藥品對于解決我國未被滿足臨床需求，提供最新治療手段發(fā)揮重要作用的情況，藥品審批中心對此一直關(guān)注對進(jìn)口藥品的審評(píng)，以確保我國公眾盡快用到全球最新的藥品，合理配置審評(píng)資源縮短具有重要臨床價(jià)值進(jìn)口藥國內(nèi)外上市時(shí)間的差距。如2012年批準(zhǔn)進(jìn)口上市的蘋果酸舒尼替尼膠囊、替格瑞洛片，與美國FDA批準(zhǔn)上市時(shí)間差僅為一年。

“每一個(gè)審評(píng)結(jié)論都是對這個(gè)機(jī)構(gòu)能力提出的一次挑戰(zhàn)，”張培培在詳細(xì)解讀《報(bào)告》的意義時(shí)表示，“我們清晰地認(rèn)識(shí)到，藥品審評(píng)中心目前的能力與所承擔(dān)的責(zé)任是有距離的。基于現(xiàn)實(shí)，我們提出以受監(jiān)督、可評(píng)估、能發(fā)展為推進(jìn)機(jī)構(gòu)發(fā)展的基本要求，借鑒國際法規(guī)科學(xué)的發(fā)展經(jīng)驗(yàn)，著力提升科學(xué)審評(píng)的能力，加強(qiáng)專業(yè)化審評(píng)制度的建設(shè)，切實(shí)保障公眾用藥安全，維護(hù)和促進(jìn)公眾健康。”