重磅!首款CAR-T療法今日獲批!
今日一早,醫(yī)藥行業(yè)就迎來(lái)一條重磅新聞!諾華(Novartis)宣布,美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)其突破性CAR-T療法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病(ALL),且病情難治,或出現(xiàn)二次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者。值得一提的是,這是人類歷史上批準(zhǔn)的首款CAR-T療法,也是在美國(guó)境內(nèi),FDA批準(zhǔn)的首款基因療法!
ALL是一種病發(fā)于淋巴細(xì)胞的癌癥。ALL患者中,異常細(xì)胞會(huì)在骨髓中大量增殖,影響紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板等其他正常血細(xì)胞的生成。因此,ALL患者會(huì)出現(xiàn)貧血、瘀青、易出血等癥狀。在美國(guó)小于15歲的兒童中,它也是最為常見(jiàn)的癌癥。盡管近年來(lái)在兒童及青年B細(xì)胞ALL的治療上有了顯著進(jìn)步,對(duì)于那些難治或病情出現(xiàn)復(fù)發(fā)的患者來(lái)說(shuō),有效的治療方案還極為有限。
今日獲批的Kymriah正是一款有望為這些患者群體帶來(lái)福音的突破性療法。作為一款需要基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法,Kymriah的治療需要先從個(gè)體患者的體內(nèi)提取出T細(xì)胞,并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造。在那里,這些T細(xì)胞會(huì)被引入全新的嵌合抗原受體(CAR),使T細(xì)胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后,就會(huì)被輸注回患者體內(nèi),進(jìn)行治療。先前,它曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定,優(yōu)先審評(píng)資格,以及快速通道資格。
Kymriah的安全性與療效在一個(gè)多中心的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這個(gè)臨床試驗(yàn)招募了63名罹患難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個(gè)月內(nèi),CAR-T療法帶來(lái)的總體緩解率達(dá)到了83%。不過(guò)它也可能帶來(lái)細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。綜合了收益與風(fēng)險(xiǎn),美國(guó)FDA今日決定批準(zhǔn)它上市,為特定患者群體帶來(lái)全新的治療希望。
“現(xiàn)在我們有能力對(duì)患者自身的細(xì)胞進(jìn)行重編程,并攻擊致命的癌癥。這標(biāo)志著我們進(jìn)入了醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新前沿!”現(xiàn)任美國(guó)FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士說(shuō)道:“基因和細(xì)胞療法等創(chuàng)新科技具有變革醫(yī)學(xué)的潛力,也能讓我們?cè)诩旨膊〉闹委熒嫌瓉?lái)轉(zhuǎn)折點(diǎn),讓我們有望治療,甚至是治愈這些疾病。FDA致力于幫助加速有望拯救生命的革命性療法的開(kāi)發(fā)與審評(píng)。”
“Kymriah是同類首款的療法,滿足了罹患這種嚴(yán)重疾病的兒童及青年的重要需求,”美國(guó)FDA生物制品評(píng)估和研究中心(CBER)負(fù)責(zé)人Peter Marks博士說(shuō)道:“Kymriah不僅讓這些原本幾乎無(wú)藥可治的患者迎來(lái)了全新的治療方案,還在臨床試驗(yàn)中彰顯了充滿潛力的緩解和生存率。”
“諾華長(zhǎng)期處在革命性癌癥治療方案的前沿,”諾華的首席執(zhí)行官Joseph Jimenez先生評(píng)論道:“5年前,我們開(kāi)始與賓夕法尼亞大學(xué)(Universityof Pennsylvania)合作,投資并進(jìn)一步開(kāi)發(fā)我們認(rèn)為足以改變癌癥治療范式的免疫細(xì)胞療法。今日Kymriah的獲批,也再次體現(xiàn)了我們改變癌癥治療的承諾。”
2017年可謂是CAR-T療法的元年。我們不但在今年見(jiàn)證了諸多CAR-T療法的優(yōu)秀臨床數(shù)據(jù),更見(jiàn)證了史上首款CAR-T療法的問(wèn)世。正如藥明康德在本周的另一篇文章中指出的那樣,一個(gè)波瀾壯闊的細(xì)胞療法時(shí)代已經(jīng)來(lái)臨!在這個(gè)時(shí)代里,我們期待更多創(chuàng)新療法能夠?qū)映霾桓F,為原本無(wú)藥可治的患者,帶來(lái)全新的生命希望!
責(zé)任編輯:露兒
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