強大的基因編輯工具CRISPR能夠幫助治療疾病嗎？制藥公司正在努力尋找答案。

近期，德國拜耳宣布投資3億美金與初創(chuàng)基因編輯公司CRISPR Therapeutics合作開發(fā)新藥用于血液疾病、失明和先天性心臟病的治療，這也僅僅只是制藥公司渴求通過CRISPR技術(shù)開發(fā)新藥的最初跡象。最近，業(yè)內(nèi)的關(guān)注度正聚焦在如何通過開發(fā)新型基因編輯系統(tǒng)用于病患體內(nèi)的具體靶標。

CRISPR Therapeutics是基因編輯領(lǐng)域的三家高水平初創(chuàng)公司之一，其他兩家分別是 Editas Medicine與 Intellia Therapeutics。這三家企業(yè)致力于通過CRISPR技術(shù)建立新型的疾病療法，同時這三家企業(yè)也在積極與各大藥企合作并獲得了極大的資金支持。過去幾年中，這幾家公司與各大藥企在廣泛的疾病治療領(lǐng)域達成了協(xié)議。在這些領(lǐng)域，藥企們發(fā)現(xiàn)了CRISPR技術(shù)的巨大潛力。

近期，CRISPR技術(shù)對于遺傳病和癌癥的治療有著極強的吸引力。這些療法要求將特殊細胞移至病人體外，對這些細胞的DNA進行編輯進而將其重新移植至病人體內(nèi)。然而，上述三家企業(yè)同時致力于開發(fā)用于體內(nèi)細胞的CRISPR技術(shù)，這實質(zhì)上是一項更加復(fù)雜的挑戰(zhàn)，體內(nèi)CRISPR技術(shù)的建立將為更多種類疾病的治療打開一扇大門。

CRISPR Therapeutics CEO Rodger Novak表示，拜耳和CRISPR Therapeutics合資企業(yè)的一大重要任務(wù)就是開發(fā)可以用于體內(nèi)靶細胞定點基因編輯的CRISPR技術(shù)，這一任務(wù)對于未來的基因編輯藥物至關(guān)重要。為了達到這一目的，藥物首先需要找到正確的器官以及組織，之后緊接著將藥物所負載的有效分子以安全的方式釋放進入正確的細胞。

拜耳新建生命科學(xué)中心的負責人Axel Bouchon表示他們最終目的是提高CRISPR技術(shù)的特異性，使該技術(shù)可用于編輯正確的目的DNA。

拜耳是包括凝血障礙血友病在內(nèi)的多種血液病治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍者，Bouchon表示該公司將首先開發(fā)用于治療血液病的體內(nèi)特異性CRISPR藥物。

應(yīng)用CRISPR治療眼遺傳病也具有十分誘人的前景，因為眼部組織較少受到免疫反應(yīng)影響，同時許多眼部注射技術(shù)已經(jīng)發(fā)展成熟。而應(yīng)用CRISPR技術(shù)治療先天性心臟病則是一項探測性的嘗試，將CRISPR分子體系正確注入目的心臟細胞或其他相似的復(fù)雜組織系統(tǒng)是一項十分巨大的挑戰(zhàn)，可能需要十多年的時間來實現(xiàn)。